基因疗法帮助换肤80%
意大利一医疗团队帮一皮肤病男孩“重获新生”
2017-11-11 01:26:45
换肤成功的小男孩儿
据环球时报消息 英国《自然》杂志8日刊载文章,讲述意大利一个医疗团队利用基因疗法,为一名饱受交界性表皮溶解水疱症困扰的男孩成功“换肤”,帮助其重获新生的故事。有科学家评价,虽然这一成功病例的可复制性有限,但的确是医学界在利用基因疗法治疗遗传性皮肤病领域迈出的巨大一步。
2015年6月,一名7岁的叙利亚男孩因罹患基因变异引发的交界性表皮溶解水疱症,住进德国波鸿鲁尔大学附属儿童医院。这是一种罕见的遗传性疾病,患者皮肤脆弱,稍有摩擦就会破皮,形成水疱或血疱,严重者甚至累及口腔、舌头、食道、肠胃等黏膜部位。水疱阻塞进食,导致营养不良、皮肤变形、肢体萎缩,甚至可能诱发皮肤癌。医生尝试用他父亲和捐献者的皮肤为他植皮,但都没有成功。
意大利摩德纳大学医学博士米凯莱·德卢卡及其团队制订了治疗方案。他们先取下一块男孩完好的皮肤,随后在这块皮肤的干细胞中加入修复后的正常基因,人工培植出面积接近一平方米的正常皮肤。这之后,他们为男孩实施3次移植手术,让正常皮肤最终得以覆盖他身体80%的部位。10天后,新皮肤便开始生长;8个月后,男孩基本实现“换肤”。
如今两年过去了,男孩皮肤没有出现任何问题,不仅不再需要治疗,而且已经重返校园,还踢上了足球。